Rein polykystique : 103 millions pour une thérapie génique en une fois
La biotech californienne Estuary sort de l’ombre avec 103 millions de dollars pour soigner la plus fréquente des maladies héréditaires du rein, qui n’a qu’un médicament dédié.
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Une personne sur 400 à 1 000 serait touchée par la polykystose rénale autosomique dominante, la plus fréquente des maladies héréditaires du rein. Pour elle, un seul médicament est approuvé, le tolvaptan.
Estuary Biotherapeutics, une biotech californienne créée en 2022 par deux professeurs de Yale et un ancien de Lilly, est sortie de l’ombre vendredi avec 103 millions de dollars : 93 millions de série A menée par RA Capital, plus 10 millions d’amorçage. Biogen est au capital, comme GV, le fonds d’Alphabet.
Une administration, deux gènes
Ses deux candidats sont des thérapies géniques conçues pour une administration unique et locale. EST-201 apporte une version complète du gène PKD2, avec de premiers essais chez l’humain prévus en 2027. EST-101 livre une partie du produit du gène PKD1, pour 2028.
La place n’est pas vide. Novartis doit racheter Regulus pour 800 millions de dollars, et Sanofi a échoué dans une étude clé. Renasant Bio a aussi émergé avec 55 millions d’amorçage. Estuary promet de soigner en une fois. Il lui reste à le montrer chez l’humain. Un soin en une fois vaut-il une vie de comprimés, et qui fixera le prix de cette fois-là ?
D'après Endpoints News et BioPharma Dive